脊髄小脳変性症とは・・・
『１リットルの涙』というベストセラーとなった本があります。この本は、「脊髄小脳変性症」という難病を発症した女性が遺した日記をもとに書かれたものです。

「脊髄小脳変性症」は神経系に障害をもたらす原因不明の難病で、現段階で分かっていることは、小脳・脳幹・脊髄が徐々に萎縮してしまう病気であること、患者の４割は遺伝によって発症しているらしいことと、自律神経や分泌ホルモンを調整する薬剤で症状を抑えられるということ。また、後述する運動失調の進行を遅らせるために、リハビリテーションも有効だと言われています。

症状としては、歩行がふらつく、手がうまく使えない、喋る時に舌がもつれるなどの運動失調。発汗障害、排尿障害などの自律神経の失調。その他、下肢のつっぱりや末梢神経障害、筋肉の萎縮が見られます。
小脳・脳幹・脊髄が徐々に萎縮していくため、病気が進行するにつれて歩けなくなり、言葉が話せなくなり、寝たきりとなって、最悪の場合は死に至ることもあります。

群馬大・平井宏和教授による遺伝子治療研究
平井教授は３年前に、ＨＩＶウイルスから病原性を除去したベクター（遺伝子の運び屋）を作製。
昨春、このベクターに「ＣＲＡＧ」と呼ばれる治療用の遺伝子を組み込んで、「脊髄小脳変性症」を発症させた生後２１〜２５日のマウスの小脳に注入したところ、ヨロヨロしたり転んだりしていたマウスが約２か月後には正常に歩けるほど回復したといいます。

同変性症は、遺伝が原因の場合、神経細胞内に毒性のあるタンパク質の塊が蓄積して発症すると考えられています。
「ＣＲＡＧ」には、このタンパク質の塊を溶かす働きがあることが、培養細胞を使った実験ですでに分かっていました。しかし、生きている細胞に注入する方法が確立されておらず、生体での効果が確認されたのは、今回の研究が初めて。

平井教授の話では、「サルでの実験は治療用遺伝子の量を増やせばうまくいくと思う。ベクターの安全性が確認されれば、人の臨床試験も行いたい」としています。

ウイルスを使った遺伝子治療
遺伝子異常で引き起こされる病気は、その異常な遺伝子によって有害なタンパク質が作られるということに問題がある病気です。
遺伝子治療は、人の身体で異常を起こしている細胞の遺伝子そのものを直接操作する治療方法。正常な遺伝子を細胞に補ったり、異常を起こしている遺伝子の働きを止めたり、遺伝子の異常な部分を切り取ることで、有害なタンパク質がこれ以上つくられないようにします。

遺伝子治療を行うには、治療用遺伝子を運ぶ「ベクター」が必要になります。
人工ベクターの開発も進められていますが、「病原性をなくしたウイルス」の中に治療用遺伝子を入れる方法もあります。今回の平井教授による実験は後者の方。
ウイルスが使われるのは、ウイルスには、細胞に感染すると自身の中にある遺伝子を感染した細胞内に放出する働きがあるためです。

今日の本：『１リットルの涙〜難病と闘い続ける少女亜也の日記〜』木藤亜也
１５歳の夏、突然、難病である「脊髄小脳変性症」を発症した木藤亜也さんが、難病と闘いながら最期まで書きつづった日記。
「病気はどうして、私を選んだの？」
意識や思考ははっきりしているのに、だんだんと不自由になっていく自分の身体。自分の意識と、思うように動かない身体との狭間で、自分にできることを模索した亜也さんが遺したメッセージ。ぜひご一読ください。



――コールド・ケース＜未解決事件＞―――――――――
08/03/19　イージス艦「あたご」による漁船衝突事故←未だ逮捕者なし
└関連記事：イージス艦「あたご」側の回避義務を海上保安庁が断定
08/01/31　殺虫剤入り中国製冷凍食品　大量回収事件←未だ原因不明
├関連記事：市川市の被害者が食べた物から、基準値の１万倍のメタミドホスを検出
└関連記事：殺虫剤入り冷凍ギョーザ事件　中国側が不満分子による殺人未遂を示唆
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